Il confronto tra il modello e i pazienti ha portato all’identificazione di un farmaco già in commercio che potrebbe essere impiegato in futuro per il trattamento dei bambini nati prematuri affetti da problematiche cognitive e comportamentali
L’Istituto Italiano di Tecnologia – IIT e l’IRCCS Giannina Gaslini, hanno pubblicato, sulla rivista internazionale Sciences Advances, uno studio in cui viene sviluppato un nuovo modello preclinico riportante deficit cognitivi e comportamentali simili a quelli che si possono manifestare nei bambini nati pretermine, consentendone lo studio. I risultati della pubblicazione gettano le basi per un possibile trattamento che in futuro potrebbe essere utilizzato per diminuire la severità di queste problematiche.
“I neonati gravemente pretermine, cioè nati prima di 32 settimane di gestazione, vanno incontro a complicanze dovute allo sviluppo incompleto degli organi. A questi problemi si aggiunge il “distacco” precoce dalla placenta materna, che priva questi prematuri del supporto di alcune sostanze fondamentali per lo sviluppo, come l’IGF-1 (Insulin Growth Factor type 1), ormone che svolge un ruolo fondamentale nella crescita di molte cellule del corpo, tra cui quelle cerebrali” spiega il professor Luca Ramenghi, direttore UOC Patologia Neonatale e Dipartimento Materno Neonatale dell’Istituto Gaslini.
I progressi scientifici e tecnologici hanno permesso di incrementare le probabilità di sopravvivenza dei bambini nati prematuramente rispetto al passato. Tuttavia, negli ultimi dieci anni è stato dimostrato che questi bimbi sono più soggetti a deficit cognitivi e comportamentali, rispetto ai nati a termine. Per questo tipo di condizione non esistono ancora strategie terapeutiche approvate, anche per mancanza di un adeguato modello preclinico su cui effettuare studi e mettere a punto eventuali trattamenti.
L’unità Brain Development and Disease dell’IIT, coordinata da Laura Cancedda, ha sviluppato in laboratorio il primo modello preclinico in grado di emulare gli effetti neurologici causati dalla carenza dell’ormone IGF-1 dei nati pretermine, anche grazie al prezioso contributo del laboratorio Core Facilities di Proteomica del Gaslini. Per verificare l’affidabilità di questo modello, un gruppo di ricercatori dell’Istituto Gaslini guidati dal professor Luca Ramenghiha eseguito in parallelo dei test clinici su pazienti di cinque anni che hanno rilevato deficit cognitivi e comportamentali simili al modello preclinico.
“Il modello preclinico che abbiamo sviluppato si è rivelato efficace per studiare i disturbi neuropsichiatrici dei bambini nati pretermine – afferma la responsabile dell’unità Brain Development and Disease di IIT Laura Cancedda – questi risultati sono basati sul parallelismo tra modello preclinico e paziente, metodo di lavoro molto efficacie e che spero possa essere adottato anche da altri gruppi di ricerca su altre patologie del sistema nervoso centrale”.
“Lo studio appena pubblicato su Sciences Advances è di assoluto rilievo – chiosa il direttore scientifico del Gaslini Angelo Ravelli –– perché conferma l’effetto protettivo dell’IGF-1 sullo sviluppo cerebrale dei neonati prematuri e sottolinea l’utilità di trial terapeutici internazionali basati sulla somministrazione di questo ormone ai nati pretermine, uno dei quali è già in atto presso il Gaslini. I risultati della ricerca evidenziano anche la necessità di creare una “placenta artificiale”, capace di ridurre gli effetti negativi di una nascita troppo anticipata”.
“Per il futuro – afferma la ricercatrice IIT Annalisa Savardi – avremmo piacere che questi risultati venissero utilizzati come base per eseguire dei trial pediatrici atti ad aiutare i bambini affetti da queste problematiche”
Basandosi infatti su questi risultati, i ricercatori e le ricercatrici dell’IIT hanno identificato anche un altro farmaco, già in commercio come antiepilettico, che migliora i deficit cognitivi e comportamentali nel modello preclinico. Si tratta del Ganaxolone, già approvato dalla Food and Drugs Administration (FDA) statunitense, fatto che consentirebbe di accorciare i tempi per il suo impiego per la riduzione dei disordini neuropsichiatrici dei bambini nati prematuri attraverso nuovi test clinici.
Per approfondimenti: https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.adk8123
