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Tutte le novità su ARN23765, il composto sviluppato dal progetto Task Force for Cystic Fibrosis

Il progetto è promosso da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica in collaborazione con IRCCS Istituto Giannina Gaslini e Istituto Italiano di Tecnologia di Genova

Sionna Therapeutics è l’azienda americana che ha acquisito in licenza esclusiva il composto ARN23765 sviluppato dal progetto strategico di FFC Ricerca Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), realizzato in collaborazione con l’IRCCS Istituto Giannina Gaslini e l’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova.

Costituita nel 2019, l’azienda ha come mission lo sviluppo di farmaci per la fibrosi cistica che portino al ripristino del corretto funzionamento del canale CFTR. In questi anni di studio, e a partire dai risultati conseguiti da TFCF su ARN23765, Sionna ha ulteriormente sviluppato il composto ottenendo un derivato con una buona attività farmacologica e caratteristiche favorevoli chiamato SION-676.

Il coraggio di credere in un grande progetto come quello di Task Force, consapevoli delle opportunità ma anche dei rischi di fallimento di un simile investimento di ricerca – commenta il dott. Carlo Castellani, Direttore scientifico di FFC Ricerca e responsabile del Centro Fibrosi Cistica dell’Istituto Giannina Gaslini di Genovariceve oggi il meritato riconoscimento. Una nuova promettente molecola è originata dal composto sviluppato da Fondazione.L’azienda che ne detiene il brevetto ha ora la possibilità di proseguire il percorso compiendo l’ultima fase di sviluppo che prelude alla sperimentazione clinica”.

Task Force for Cystic Fibrosis è stato il primo progetto strategico supportato dalla Fondazione.

Nato nel 2014 dalla collaborazione fra il Laboratorio di Genetica Medica dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, storicamente esperto nella farmacologia di CFTR e nell’high throughput screening con il prof. Luis Galietta e la dott.ssa Nicoletta Pedemonte, e l’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova, all’avanguardia nel campo della scoperta di farmaci innovativi, con il dott. Tiziano Bandiera, Task Force for Cystic Fibrosis si proponeva di individuare nuovi correttori della proteina CFTR, più efficaci di quelli allora esistenti.

Nella prima fase del progetto, della durata di 3 anni e mezzo, sono state passate al setaccio migliaia di molecole per identificare composti attivi su CFTR.

La prima fase è stata coordinata da Luis Galietta (attualmente al Tigem di Pozzuoli, Napoli), che così commenta questo importante traguardo: “È una notizia che dà una grande soddisfazione a tutti coloro che sono stati impegnati in questa impresa, in particolare a Fondazione e a suoi sostenitori che hanno creduto in un progetto così ambizioso”.

Dal 2017, dopo aver identificato una famiglia di composti particolarmente efficaci in vitro sulla proteina CFTR mutata, il coordinamento del progetto è passato a Tiziano Bandiera in collaborazione con Nicoletta Pedemonte, responsabile per i test su colture primarie effettuati all’Istituto Giannina Gaslini. Tra le caratteristiche più rilevanti della famiglia di composti identificata durante il TFCF, in particolare di ARN23765 – commenta Nicoletta Pedemonte, attuale vicedirettore di Fondazionec’è la loro elevata potenza (cioè funzionano a dosi molto basse) e una particolare efficacia nel recuperare il difetto di maturazione causato non solo da F508del ma anche da molte altre mutazioni a oggi ancora orfane di terapia. Questo è stato il valore aggiunto di questi composti”.

Arrivato alla fase di valutazione preclinica, sotto il coordinamento di Tiziano Bandiera e con il coinvolgimento di un’azienda di servizi per lo sviluppo preclinico, il progetto ha generato importanti dati sulla sicurezza del composto ARN23765. Tali dati, uniti al precedente deposito di diverse domande di brevetto, hanno permesso di iniziare un’interlocuzione con aziende farmaceutiche per completarne lo sviluppo.

Dopo 7 anni di studi, Task Force for Cystic Fibrosis ha raggiunto l’obiettivo sperato e tanto atteso di porre le basi per lo sviluppo di un composto particolarmente potente nel recuperare la funzionalità di CFTR mutata.

Nel 2021, dopo una fase di negoziazione, ARN23765 è stato preso in licenza da Sionna Therapeutics con l’obiettivo di continuare gli studi preclinici e valutare se possedesse tutte le caratteristiche per poter avviare la sperimentazione nell’uomo, anche in combinazione con altri farmaci modulatori.

Il fatto che un’azienda farmaceutica abbia preso in licenza ARN23765 – sottolinea Tiziano Bandiera – testimonia la qualità del lavoro che il team Task Force for Cystic Fibrosis ha compiuto sia nella fase di scoperta della molecola sia in quella degli iniziali studi di sviluppo preclinico”.

Dopo un lungo ma necessario periodo di confidenzialità, oggi è possibile rivelare il nome del partner industriale, ovvero Sionna Therapeutics.

“Task Force for Cystic Fibrosis è stato un progetto fortemente voluto dal prof. Gianni Mastella, co-fondatore e Direttore scientifico di FFC Ricerca fino alla sua scomparsa. – dichiara Matteo Marzotto, presidente FFC RicercaA lui dobbiamo l’intuizione della necessità di affiancare ai progetti di rete anche alcuni importanti progetti strategici, la costruzione di una rete autorevole di ricercatori. Ma il nostro grazie va anche alle aziende e ai volontari che ci hanno dato fiducia e hanno saputo accogliere questa sfida, contribuendo, attraverso iniziative territoriali e Gruppi di sostegno, a un investimento complessivo negli anni di oltre 2,5 milioni di euro, che ci ha permesso di raggiungere questo traguardo sperato, ma per nulla scontato”.

Altri progetti strategici sono attivi o partiranno presto” – conclude Carlo Castellani – sempre con l’obiettivo di identificare delle nuove strategie terapeutiche per la cura della fibrosi cistica, confidando di seguire la strada segnata dal TFCF”.

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